VALUE 个药价值

“精准医学”概念实际上是 21 世纪的医疗模式的升级版。如 4P 医疗模式—预测(Prediction)、预防(Prevention)、个性化(Personalization)、参与(Participation),TIDEST 模式—找靶点(Targeted)、整合(Integrated)、以数据为基础(Data-based)、循证为基础(Evidence-based)、系统医学(Systems Medicine)、转化医学(Translational Medicine),“精准医学”概念是兼收并蓄以上模式而发展和存在的。不管采用何种模式用于疾病治疗,对精准医学来说必须满足四大要素:精确、准时、共享和个体化。

广义的“精准药学”属于“精准医学”的研究范畴。但“精准药学”在实现“精准医疗”中起着重要的作用,具有不同于医学研究的研究目标和研究内容。“精准药学”的定义包含药物研发和临床用药两个方面的科学问题,一是在从靶点验证与治疗适应证关联、新药来源优化确认、临床前与临床试验关联、产品设计与产业化等全过程精准监管,达到药物精准研发的目的,提供精准的安全有效的信息,达到安全有效的目的;二是实现临床精准的个体化用药,对特定患者对特定疾病进行正确的诊断、在正确的时间、给予正确的药物、使用正确剂量(Right diagnosis, right time, right drugs, right dose,4R),达到个体化精准治疗的目的1

在美国,药物监管如此严格的国家,其药物不良反应还是很常见。据 2008 年的统计(National Vital Statistics Reports, Vol. 56, No. 10, March 7, 2008),每年 220万患者出现药物不良反应,每年处理不良反应所需费用额外增加 1770 亿美元。5%的住院患者是因为不良反应,10%住院患者出现药物不良反应,不良反应每年致 70 万人伤残或死亡,1998 年以来,药物不良反应是美国住院患者死因的第 6 位。59%药物不良反应是由于药物代谢酶的基因多态性引起的1

我国每年药物所致严重不良反应约 250 万例,药物所致死亡约 20 万例。2013 年,中国卫生总费用 31 868.95 亿元,医保基金支出占卫生总费用的比重超过 30%(10000 亿元),其中医保支付费用超过 5000 亿元(50%)。由于常规药品治疗的有效率不高,约 1000 亿元无效支出。在临床前药物研究,使用动物实验模型或疾病模型不能发现中国人群中特异的基因型分布以及中国人群中某种基因型的特殊比例之间的关系。另外我国使用的药物 99%来源于欧美国家,中国人群与外国人群中的特异的基因型分布以及中国人群中某种基因型的特殊比例的差异不明,也影响我国人群的用药安全和有效1

个体化药物开发时代面临问题很多,新药需要超越老药,有更高的疗效、更低的不良反应、更方便等特点和优势,更精确的选择病人和用于病人才能显现个体化用药的作用。在大数据时代,如何管理患者信息载体和信息源,又如何掌握患者的基因信息和如何将生物信息学与早期临床前结合均有问题需要解决。以个体为中心、整合不同数据层的生物学数据库,以及高度关联的知识网络是迈向精准治疗的必要条件。

 

参考文献:

[1] 刘昌孝.精准药学:从转化医学到精准医学探讨新药发展[J]. Drug Evaluation Research, 2016, 39(1).